1月12日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，传奇生物申报的西达基奥仑赛注射液新药上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。公开资料显示，西达基奥仑赛是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）经嵌合抗原受体基因修饰的自体T细胞产品 (CAR-T细胞)，以一次性输注给药。它已在美国、欧盟、日本等地获批上市，用于治疗R/R MM患者。

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(资料图)

DE官网

西达基奥仑赛（Ciltacabtagene Autoleucel，简称cilta-cel）是一种靶向BCMA的CAR-T产品，使用CAR的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。据传奇生物公开资料介绍，西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，强生（Johnson ＆ Johnson）旗下杨森公司（Janssen）与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以研发和商业化西达基奥仑赛。2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者；2022年5月和9月，该药又先后获得欧盟委员会（EC）和日本厚生劳动省（MHLW）批准上市。此外，西达基奥仑赛还曾获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格，并被CDE纳入突破性治疗品种。

根据传奇生物早前发布的新闻稿，本次递交西达基奥仑赛上市申请是基于在中国开展的确证性临床研究CARTIFAN-1研究结果。该研究评估了西达基奥仑赛在既往接受过至少3线治疗包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂后R/R MM成人患者中的有效性及安全性，研究结果早先已在2022年美国血液学会（ASH）年会上展示。结果显示，患者出现了早期、深度和持久缓解且安全性可控，总缓解率（ORR）达89.6%。传奇生物早先新闻稿表示，该研究证实了西达基奥仑赛为R/R MM患者带来了持久且深度的临床获益。

多发性骨髓瘤是中国第二大常见的恶性血液肿瘤，高发于中老年人群。随着中国进入老龄化社会，发病率已明显上升，且发病年龄趋于年轻化。尽管近年来患者的生存期已得到显著改善，但很多患者确诊时已是晚期，多数在初始治疗后会复发，且预后较差，该疾病目前仍不可治愈，存在巨大未被满足的临床需求。

希望传奇生物西达基奥仑赛在中国尽快获批，早日为更多多发性骨髓瘤患者带来新的治疗选择和临床获益。

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