近日，Agios Pharmaceuticals宣布，其丙酮酸激酶激活剂Pyrukynd（mitapivat）治疗镰状细胞贫血病（SCD）的2期临床试验RISE UP达到了主要终点。该2期试验结果表明，Pyrukynd作为一种新型的口服疗法，能够改善贫血、减少镰状细胞疼痛危象并改善患者的感觉和功能。

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SCD是一种复杂、进展性的遗传病，与令人痛苦且难以预测的疼痛、重要器官的不可逆损伤和早期死亡相关。在SCD中，红细胞（RBC）中镰状血红蛋白（HbS）的高浓度使红细胞变得镰状、粘稠、僵硬且寿命较短，这在急性期表现为溶血性贫血、血管病和血管闭塞。疼痛发作可能突然且难以预测，通常需要住院治疗。50%至60%的成人镰状细胞贫血患者有器官损伤，其中24%的患者在多个器官中出现损伤，45岁之前有四分之一的患者会发生中风。

Pyrukynd是一款“first-in-class”的口服丙酮酸激酶激活剂，它能改善血红细胞的能量供应，提高红细胞的健康水平，从而治疗丙酮酸激酶缺乏症成人患者的溶血性贫血。2022年2月，美国FDA批准了Pyrukynd的上市，成为了针对丙酮酸激酶缺乏症的首个疾病修正疗法。

图片来源123RF

此次公布的针对SCD的2期临床试验是一项为期12周的随机、安慰剂对照试验，受试者以111的比例随机接受每日两次的50 mg Pyrukynd、100 mg Pyrukynd或安慰剂。主要终点为血红蛋白缓解率（定义为第10周至第12周的平均血红蛋白浓度较基线升高≥1 g/dL）和安全性。

研究结果显示，50 mg Pyrukynd剂量组患者的血红蛋白缓解率为46.2%，100 mg Pyrukynd剂量组患者的血红蛋白缓解率为50%，安慰剂组患者为3.7%。此外，与安慰剂组相比，在两个Pyrukynd剂量组的患者中均观察到了镰状细胞疼痛危象减少的趋势。

Agios公司预计针对SCD的3期临床试验将在2023年第4季度入组首例患者，在2025年报告3期数据，最终有望在2026年获得美国FDA的批准。

参考资料

[1] Agios Announces FDA Approval of PYRUKYND® (mitapivat) as First Disease-Modifying TheAgios Announces Positive Results from Phase 2 Portion of RISE UP Pivotal Study in Sickle Cell Disease with Both Mitapivat Dose Arms Achieving Statistically Significant Hemoglobin Response. Retrieved June 27, 2023, from

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